FDA Approva Epidiolex, Primo Farmaco a Base di Cannabis per Epilessia negli Stati Uniti
La FDA ha approvato Epidiolex, il primo farmaco a base di cannabis negli Stati Uniti, per il trattamento dell'epilessia severa nei bambini oltre i due anni
Key Points
- 1FDA approva Epidiolex per epilessia infantile severa
- 2Epidiolex è mirato alle sindromi di Dravet e Lennox-Gastaut
- 3Epidiolex contiene il 98% di CBD e meno dello 0,1% di THC
- 4GW Pharmaceutical ha sviluppato Epidiolex nel Regno Unito
- 5La DEA deve riclassificare il CBD per la disponibilità sul mercato statunitense
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha preso una decisione rivoluzionaria approvando Epidiolex, il primo farmaco derivato dalla cannabis disponibile negli Stati Uniti. Questo farmaco è specificamente destinato ai bambini di età superiore ai due anni che soffrono di due forme gravi di epilessia: la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut (LGS)
Sia la sindrome di Dravet che la LGS sono note per causare crisi frequenti e gravi, che possono influenzare significativamente lo sviluppo cognitivo e motorio di un bambino. L'approvazione di Epidiolex porta speranza alle famiglie colpite da queste condizioni, offrendo una nuova possibilità per gestire queste crisi debilitanti
Philip Gattone, presidente della Epilepsy Foundation, ha elogiato l'approvazione come un significativo progresso medico per coloro che soffrono di crisi resistenti ai trattamenti. Ha sottolineato l'importanza della continua ricerca clinica su disturbi rari e gravi, evidenziando la speranza che Epidiolex offre ai pazienti e alle loro famiglie
Epidiolex è uno sciroppo al gusto di fragola che contiene il 98% di cannabidiolo (CBD) e meno dello 0,1% di tetraidrocannabinolo (THC). Sviluppato da GW Pharmaceutical nel Regno Unito, il rilascio del farmaco negli Stati Uniti dipende ora dalla riclassificazione del CBD da parte della Drug Enforcement Administration (DEA), attualmente classificato nella Schedule I, una categoria che non riconosce il suo valore terapeutico
L'efficacia di Epidiolex è stata dimostrata in tre studi clinici randomizzati, controllati con placebo, che hanno coinvolto 516 pazienti con sindrome di Dravet o LGS. Questi studi hanno mostrato una significativa riduzione della frequenza delle crisi, portando un pannello di consulenti della FDA a raccomandare la sua approvazione ad aprile. Mentre la DEA esamina la classificazione del CBD, la comunità medica e le famiglie attendono gli ultimi passaggi prima che Epidiolex diventi ampiamente disponibile